เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ การอนุมัติยีนบำบัดสำหรับมะเร็งเม็ดเลือด 2 ชนิดทำให้เกิด ‘ความสนใจอย่างแพร่หลาย’ ในปี 2560

เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ การอนุมัติยีนบำบัดสำหรับมะเร็งเม็ดเลือด 2 ชนิดทำให้เกิด 'ความสนใจอย่างแพร่หลาย' ในปี 2560

การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ปฏิบัติต่อผู้ป่วยที่การรักษาแบบอื่นไม่ได้ผล

ในปีนี้ ในที่สุดยีนบำบัดก็กลายเป็นความจริงทาง เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ คลินิกในที่สุด สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาอนุมัติการรักษาเฉพาะบุคคลสองแบบที่ออกแบบระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยเพื่อตามล่าและฆ่าเซลล์มะเร็ง การรักษา ซึ่งเป็นยีนบำบัดครั้งแรกที่ FDA อนุมัติ ใช้ได้กับผู้ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดบางชนิด แม้แต่ผู้ป่วยที่มะเร็งไม่ตอบสนองต่อการรักษาอื่นๆ

เรียกว่าภูมิคุ้มกันบำบัดสำหรับเซลล์ CAR-T (สำหรับตัวรับแอนติเจนตัวรับ T เซลล์) วิธีหนึ่งสำหรับเด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันของ ลิมโฟบลาสติกชนิด บีหรือทั้งหมด ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม ( SN Online: 8/30/17 ) อีกวิธีหนึ่งสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดนอน ฮอดจ์กิน ได้รับการอนุมัติในเดือนตุลาคม การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T อื่นๆ อยู่ในระหว่างการทดสอบ รวมถึงการรักษาโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองหลายชนิด

“มันเป็นวิธีการรักษามะเร็งที่ต่างไปจากเดิมอย่างสิ้นเชิง” Stephan Grupp ผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก ผู้กำกับโครงการภูมิคุ้มกันมะเร็งที่โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียกล่าว Grupp เป็นหัวหอกในการทดลองทางคลินิกของการบำบัดด้วย ALL ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติใหม่ เรียกว่า Kymriah

นักวิจัยกำลังพัฒนาวิธีการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T เวอร์ชันต่างๆ มากมาย แต่หลักฐานพื้นฐานก็เหมือนกัน: แพทย์นำทีเซลล์ของผู้ป่วย (เซลล์ระบบภูมิคุ้มกันที่โจมตีผู้บุกรุก) ออกจากตัวอย่างเลือดและดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อผลิตโปรตีนเทียมบนพื้นผิว . โปรตีนเหล่านั้น เรียกว่าตัวรับแอนติเจนแบบไคเมอริก รับรู้เซลล์มะเร็งในร่างกายของผู้ป่วย หลังจากที่ทีเซลล์ที่ถูกดัดแปลงสร้างสำเนาของตัวเองจำนวนมากในห้องแล็บ พวกมันจะถูกปลดปล่อยในกระแสเลือดของผู้ป่วยเพื่อค้นหาและฆ่าเซลล์มะเร็ง

การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นเป็นพิเศษเพราะได้ผลดีในผู้ที่มะเร็งไม่ตอบสนองต่อการรักษาอื่นๆ ที่มีอยู่ Renier Brentjens ผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาจากศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering ในนิวยอร์กซิตี้กล่าว จากเด็ก 63 คนและคนหนุ่มสาวที่ได้รับการรักษาในการทดลองทางคลินิกของ Kymriah ร้อยละ 83 มีมะเร็งในตัวเองเข้าสู่ภาวะทุเลาภายในสามเดือน

Dario Campano นักภูมิคุ้มกันวิทยาจากสถาบันมะเร็งมหาวิทยาลัยแห่งชาติในสิงคโปร์

กล่าวว่าขณะนี้การรักษาเหล่านี้ได้รับการอนุมัติทางคลินิกแล้ว จึงเกิด “ความสนใจอย่างล้นหลาม” ในแนวทางนี้ ในอนาคต เขาคาดว่าจะเห็นความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีที่รวดเร็วยิ่งขึ้นไปอีก สิบห้าปีที่แล้ว Campana ช่วยพัฒนาตัวรับแอนติเจนแบบคิเมริกที่ใช้ใน Kymriah ในปัจจุบัน สำหรับตอนนี้ การรักษาได้รับการอนุมัติให้ใช้เฉพาะเมื่อการรักษาอื่นๆ ล้มเหลว แต่สักวันหนึ่งการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T อาจเป็นการรักษาครั้งแรกที่แพทย์พยายามทำ เขากล่าว

ข้อเสียเปรียบประการหนึ่งคือราคา Kymriah มีค่าใช้จ่าย 475,000 เหรียญสหรัฐสำหรับการรักษาเพียงครั้งเดียวตามข้อมูลของ Novartis ซึ่งทำให้ Kymriah การรักษามะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิดนอนฮอดจ์กินที่ทำโดย Gilead Sciences เรียกว่า Yescarta มีราคาอยู่ที่ 373,000 ดอลลาร์ ป้ายราคารวมสำหรับการรักษาอาจสูงขึ้นเมื่อคำนึงถึงต้นทุนในการจัดการกับผลข้างเคียงและภาวะแทรกซ้อน

แนวทางนี้ได้รับการอนุมัติสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดเท่านั้น การใช้การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T กับเนื้องอกที่เป็นของแข็งจะต้องหาวิธีที่จะทำให้เซลล์ T ผ่านสิ่งกีดขวางของเซลล์อื่น ๆ Grupp กล่าว

แต่อาจเป็นเรื่องยากที่จะหาอาสาสมัครศึกษาที่เป็นตัวแทนของประชากรกลุ่มใดกลุ่มหนึ่ง “ตัวอย่างที่เป็นตัวแทนมีราคาแพงและท้าทาย” พระภิกษุตั้งข้อสังเกต สำหรับงานสร้างภาพสมองเมื่อเร็วๆ นี้ พระสงฆ์ได้ร่วมมือกับโครงการขนาดใหญ่ที่มีอยู่เพื่อให้ได้ตัวอย่างที่ใหญ่ขึ้น แต่ถึงกระนั้น เขาก็กล่าวว่า “ยังคงเป็นที่น่าสงสัยอยู่ว่าจะให้ตัวอย่างเป็นตัวแทนหรือไม่” ผู้คนอาจไม่ตอบสนองต่อการโทร อาสาสมัครอาจไม่ปรากฏตัว แต่ถ้านักวิทยาศาสตร์ไม่ใส่ความพิเศษลงไปเพื่อให้แน่ใจว่าคนเหล่านั้นมีส่วนร่วม ภาพของเราเกี่ยวกับการทำงานของสมองของมนุษย์จะไม่มีผลกับทุกคน

มีการแสดงวิธีการที่รวมถึงการสัมภาษณ์เพื่อสร้างแรงจูงใจในการปรับปรุงอัตราการฉีดวัคซีนได้จริง แต่เทคนิคนี้ไม่ได้เกี่ยวกับการพยายามโน้มน้าวให้ผู้ปกครองที่ลังเลใจให้ฉีดวัคซีน Amanda Dempsey กุมารแพทย์จาก University of Colorado Anschutz Medical Campus ในเดนเวอร์กล่าว “นี่เป็นอะไรที่มากกว่ามากเกี่ยวกับการพยายามเป็นหุ้นส่วนกับผู้ปกครอง” เธอกล่าว

วิธีหนึ่งที่กุมารแพทย์ทำเช่นนี้คือการขออนุญาตแชร์ ตัวอย่างเช่น พูดกุมารแพทย์จดบันทึกระหว่างการเยี่ยมว่าเด็กจะได้รับวัคซีน X และผู้ปกครองบอกว่าไม่ แค่ถามว่า “ทำไมไม่” Sean O’Leary ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคติดเชื้อในเด็กและเพื่อนร่วมงานของ Dempsey กล่าวว่าอาจทำให้ผู้ปกครองต้องป้องกัน

กุมารแพทย์จะถามว่าผู้ปกครองสามารถแชร์สิ่งที่กังวลได้หรือไม่ จากนั้นรับทราบข้อกังวลเมื่อพูดออกไป “นั่นคือที่ที่คุณพูดว่า ‘คุณรู้ไหม ฉันตรวจสอบเรื่องนี้มาบ้างแล้ว จะดีไหมถ้าฉันได้แบ่งปันสิ่งที่คุณได้รู้มาให้คุณทราบ?’ โอเลียรี่กล่าว เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์